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韩国小核酸龙头:OliX Pharma管线梳理
2023-04-11 10:01:53    来源:商业新知

以下文章转自细胞基因治疗前沿,作者Willow

OliX Pharmaceuticals (KOSDAQ:226950)是 韩国RNAi疗法的头部研发公司, 成立于2010年, 致力于研发皮肤、眼部、肺部和CNS疾病的新型治疗方案, 通过其专有的RNAi技术 ,下调致病基因的表达,开发针对多种疾病的疗法。

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(资料图片)

融资情况

2018年7月, OliX在韩国 KOSD AQ上市。

2020年12月, OliX 完成了415亿韩元(约3720万美元)的融资 , 其中约1120万美元为普通股,2600万美元为可转换债券70%。

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研发管线

公司利用其专有的RNAi技术平台,为肥厚性瘢痕、AMD、视网膜下纤维化、特发性肺纤维化 (IPF) 等疾病研发药物。

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技术平台 /发明专利

OliX制药公司核心RNAi平台, 非对称性siRNA (asiRNA) ,是一种基于RNA干扰 (RNAi) 的独特基因沉默技术 , 被认为是最有效的基因沉默技术 。利用这种专有的siRNA技术,OliX开发了 细胞穿透性siRNA (cp-asiRNA) ,这是一个治疗性的RNAi平台,可以 有效地治疗局部性疾病 ,如 肥大性瘢痕,干性和湿性年龄相关性黄斑变性 (AMD) ,以及视网膜下纤维化 。

cp-asiRNA (cell-penetrating asiRNA)

OliX还开发了另一个治疗性RNAi平台, GalNAc-asiRNA , 以针对各种肝病开发药物 。 GalNAc 技术是一种通过改变化学结构将 GalNAc 分子与提高稳定性的 siRNA 分子连接起来的方法,从而在存在于肝细胞中的 GalNAc 受体 ASGPR(原位体)中识别,从而提高了对目标器官肝脏的可传递性。

GalNAc-asiRNA

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最新进展

3月27日, OliX 用于治疗年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的RNAi疗法新药OLX10212在I期临床实验 (NCT05643118) 中成功完成首例患者给药。 OLX10212针对的是在 地理性萎缩(GA)和新生血管性AMD发展中起关键作用的炎症途径 。此前,该药于2022年8月,获得FDA批准的IND申请。

3月15日, OliX 公布 OLX70 2A的最新数据表明,OLX702A不仅对脂肪肝及间纤维化有显著效果,还表现出有减重的效果。

3月9日, OliX宣布, 澳大利亚人体研究伦理委员会批准雄激素脱发治疗剂OLX72021C的一期临床试验计划,将正式开始临床试验。此次实验,以雄激素性脱发的男性为对象,评估OLX72021C的安全性和耐受性。 这是世界上第一个 以RNA技术为基础进入临床的治疗脱发的药物。

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